Acortar el acceso a medicamentos y superar las diferencias regionales. Esto es lo que hay que mejorar en Italia en el frente de las enfermedades raras
La pandemia de Covid-19 ha puesto a prueba el sistema de salud italiano, con muchas consecuencias para quienes padecen enfermedades de terceros. Las dificultades, sin embargo, no han eclipsado el trabajo y el progreso en el frente de las enfermedades raras, que llevan a Italia a ser una excelencia a nivel europeo. Así lo atestigua también el VIII informe MonitoRare , elaborado por Uniamo, la Federación Italiana de Enfermedades Raras.
De hecho, las enfermedades raras probadas en los laboratorios clínicos italianos han aumentado (aumentaron en 1200 unidades en un período de cinco años y llegaron a casi 3000 enfermedades probadas); se incrementa el porcentaje de ensayos clínicos autorizados para enfermedades raras sobre el total de ensayos clínicos (del 25,5% al 31,8%), teniendo también en cuenta que para las Fases I y II el porcentaje alcanza el umbral del 50% (49,2%).
Se ha avanzado mucho en el frente del tamizaje prenatal, que “permite, con un diagnóstico en 48-72 horas, salvar a numerosos niños de discapacidades severas e incluso de la muerte. En caso de un diagnóstico confirmado, de hecho, el niño es enviado de inmediato a un centro de excelencia, sin esperar a que la enfermedad vaya más allá”, dice Barbara Capaccetti, directora médica y regulatoria de Takeda Italia, a la revista Start.
También hay varios aspectos en los que mejorar. La necesidad de superar "las diferencias regionales que aún existen en Italia" es cada vez más urgente, dijo a la revista Start Annalisa Scopinaro, presidenta de UNIAMO – Federación Italiana de Enfermedades Raras.
También es necesario reducir el tiempo necesario para acceder a los medicamentos. Hacer investigación científica científica con los criterios que esperan las agencias reguladoras, en el campo de las enfermedades raras, es difícil: los pacientes son pocos y el enrolamiento de muestras grandes sería extremadamente lento y en consecuencia, la evidencia generada puede no ser la esperada por las agencias evaluadoras. . Este desajuste entre la evidencia que se produce y las valoraciones de los organismos puede alargar los tiempos de acceso a los medicamentos”.
En el frente del tiempo, Nicola Magrini, director de Aifa – Agencia Italiana de Medicamentos, a los micrófonos de la Revista Start, subraya que la parte burocrática también debe ser eliminada. “Tras la aprobación de un fármaco por parte de la EMA, hay dos pasos en los que podemos trabajar para acortar el tiempo, el envío a Aifa y la evaluación de Aifa. El primero, sobre todo, debe tener un tiempo muy breve.
Esta es una traducción automática de una publicación publicada en StartMag en la URL https://www.startmag.it/sanita/malattie-rare-cosa-migliorare-in-italia/ el Fri, 15 Jul 2022 05:48:51 +0000.