La FDA ha aprobado un medicamento para la enfermedad de Alzheimer. Todos los detalles sobre Aduhelm del grupo Biogen en el artículo de Agi
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (Fda) ha aprobado el uso de Aduhelm, un medicamento contra el síndrome de Alzheimer. Una nota lo informa. La autorización fue esperada con gran atención ya que desde 2003 no se había aprobado una nueva terapia contra esta enfermedad.
Es el primer fármaco aprobado por la FDA en casi veinte años para el Alzheimer, una enfermedad que afecta a millones de personas y sus familias: casi 6 millones de casos en Estados Unidos, 500.000 pacientes solo en Italia. La FDA ha aprobado el medicamento con la condición de que el fabricante, Biogen, lleve a cabo más ensayos clínicos, ya que los resultados de la primera fase de las pruebas se consideraron incompletos.
Estos resultados habían generado dudas sobre la eficacia de Aduhelm, tanto que la comisión de asesores independientes responsables de las enfermedades nerviosas de la FDA había expresado una opinión en contra de la autorización del fármaco y varios expertos habían desaconsejado su aprobación.
Aduhelm sería el primer fármaco en intervenir directamente sobre los mecanismos fisiológicos del inicio de la enfermedad, es decir, la formación de placas de beta-amiloide en el cerebro. Las pruebas mostraron una reducción de estas placas en pacientes con los primeros síntomas de la enfermedad, es decir, pérdida de memoria y primera dificultad de razonamiento.
La terapia, que consiste en inyecciones mensuales, no se ha intentado en pacientes con el síndrome en estado avanzado. La FDA subraya la gran atención mediática que ha suscitado el tratamiento y advierte que los datos aportados por Biogen "son extremadamente complejos y dejan dudas residuales sobre los beneficios clínicos".
La agencia estadounidense reconoció que "la comunidad de expertos ofreció diferentes perspectivas" pero explicó que había optado por el procedimiento de aprobación acelerada, utilizado para dar acceso a tratamientos para enfermedades graves para las que no existe tratamiento suficiente, tras concluir que "los beneficios para los pacientes de Alzheimer tratados con Aduhelm superan los riesgos de la terapia ”.
CÓMO SE MANIFICA LA ENFERMEDAD
Un comienzo furtivo: las personas comienzan a olvidar algunas cosas, luego empeoran, hasta el punto en que ni siquiera pueden reconocer a los miembros de la familia y necesitan ayuda incluso con las tareas diarias más simples.
La demencia de Alzheimer afecta hoy a alrededor del 5% de las personas mayores de 60 años y en Italia, según la ficha publicada en el portal EpiCentro del Istituto Superiore di Sanità, se estima que hay 500.000 enfermos. Una enfermedad sobre la que se encienden nuevas esperanzas con la aprobación de Aduhelm por parte de la FDA estadounidense, el primer medicamento aprobado desde 2003.
La enfermedad afecta la memoria y las funciones cognitivas, afecta la capacidad de hablar y pensar, pero también puede causar otros problemas, incluidos estados de confusión, cambios de humor y desorientación espacio-temporal.
Un enorme costo psicológico para los enfermos y las familias, pero también importantes repercusiones materiales: según una investigación reciente del Censis, el costo directo de la asistencia solo es de 11 mil millones al año, más del 70% a cargo de las familias. Toma su nombre de Alois Alzheimer, un neurólogo alemán que por primera vez en 1907 describió sus síntomas y aspectos neuropatológicos.
En su examen de autopsia, el médico notó signos particulares en el tejido cerebral de una mujer que había muerto a causa de una enfermedad mental inusual. De hecho, destacó la presencia de aglomerados, luego llamados placas amiloides, y de haces de fibras enredadas, los ovillos neuro-fibrilares.
Hoy en día las placas formadas por las proteínas amiloides y los ovillos se consideran los efectos sobre los tejidos nerviosos de una enfermedad de la que, a pesar de los grandes esfuerzos realizados, aún se desconocen las causas. En pacientes con demencia de Alzheimer, se observa una pérdida de células nerviosas en áreas del cerebro vitales para la memoria y otras funciones cognitivas.
También hay un nivel bajo de esos productos químicos, como la acetilcolina, que funcionan como neurotransmisores y, por lo tanto, participan en la comunicación entre las células nerviosas.
UN CURSO LENTO
El curso de la enfermedad es lento y, en promedio, los pacientes pueden vivir de 8 a 10 años después del diagnóstico de la enfermedad. La demencia de Alzheimer, como se mencionó, se manifiesta con problemas leves de memoria que terminan con un daño severo en los tejidos cerebrales, pero la velocidad con la que los síntomas empeoran varía de persona a persona. Durante el curso de la enfermedad, los déficits cognitivos empeoran y pueden llevar al paciente a una pérdida severa de la memoria, a hacer las mismas preguntas varias veces, a perderse en lugares familiares, a la incapacidad de seguir instrucciones precisas, a confundirse con el tiempo, las personas. y lugares, sino también a descuidar su seguridad personal, higiene y nutrición.
Sin embargo, los deterioros cognitivos también pueden estar presentes años antes de que se haga un diagnóstico de demencia de Alzheimer. Hoy en día, la única forma de hacer un diagnóstico seguro de la demencia de Alzheimer es a través de la identificación de placas amiloides en el tejido cerebral, que solo es posible con una autopsia después de la muerte del paciente. Esto significa que solo se puede hacer un diagnóstico "posible" o "probable" de Alzheimer durante el curso de la enfermedad.
Por esta razón, los médicos utilizan diversas pruebas: pruebas clínicas, como pruebas de sangre, orina o líquido cefalorraquídeo, pruebas neuropsicológicas para medir la memoria, la capacidad de resolver problemas, el grado de atención, la capacidad de contar y hablar, la TC cerebral para identificar cualquier posibles signos de anomalía.
Estas pruebas le permiten al médico descartar otras posibles causas que conducen a síntomas similares, como problemas de tiroides, reacciones adversas a medicamentos, depresión, tumores cerebrales, pero también enfermedades de los vasos sanguíneos del cerebro. Como en otras enfermedades neurodegenerativas, el diagnóstico precoz es muy importante tanto porque ofrece la posibilidad de tratar algunos síntomas de la enfermedad, como porque permite al paciente planificar su futuro, cuando aún es capaz de tomar decisiones.
TERAPIAS FARMACOLOGICAS
Finalmente, terapias farmacológicas: hasta la fecha no existen fármacos capaces de detener y retroceder la enfermedad y todos los tratamientos disponibles tienen como objetivo contener los síntomas. Es por ello que la aprobación de Aduhelm podría ser un paso fundamental: sería el primer fármaco en intervenir directamente sobre los mecanismos fisiológicos de aparición de la enfermedad, es decir, la formación de placas betamiloides en el cerebro.
Las pruebas mostraron una reducción de estas placas en pacientes con los primeros síntomas de la enfermedad, es decir, pérdida de memoria y primera dificultad de razonamiento. Para algunos pacientes con enfermedad leve o moderada, medicamentos como tacrina, donepezil, rivastigmina y galantamina pueden ayudar a limitar el empeoramiento de los síntomas durante unos meses.
Estos ingredientes activos actúan como inhibidores de la acetilcolinesterasa, una enzima que destruye la acetilcolina, el neurotransmisor deficiente en el cerebro de los pacientes con Alzheimer. Por tanto, al inhibir esta enzima, se espera mantener intacta la concentración de acetilcolina en los pacientes y así mejorar la memoria. Además, otros medicamentos pueden ayudar a contener el insomnio, la ansiedad y la depresión.
El desarrollo de nuevos fármacos para la demencia de Alzheimer es un campo en gran desarrollo, los laboratorios de investigación están trabajando en principios activos que ayuden a prevenir, ralentizar la enfermedad y reducir sus síntomas. Otra vía de investigación activa es la que se centra en el desarrollo de una respuesta inmunológica contra la enfermedad intentando desarrollar una vacuna capaz de contener la producción de b-amiloide (el péptido que se agrega para formar placas).
Entre las diversas terapias no farmacológicas propuestas para el tratamiento de la demencia de Alzheimer, la terapia orientada a la realidad (ROT) es la que tiene mayor evidencia de eficacia (aunque modesta). Esta terapia tiene como objetivo orientar al paciente con respecto a su vida personal, el entorno y el espacio que lo rodea a través de continuos estímulos verbales, visuales, escritos y musicales.
Artículo publicado en agi.it
Esta es una traducción automática de una publicación publicada en StartMag en la URL https://www.startmag.it/sanita/aduhelm-come-funzionera-il-farmaco-di-biogen-contro-alzheimer/ el Tue, 08 Jun 2021 07:42:46 +0000.