La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó la terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring, un tratamiento de infusión única con un precio de lista de $ 3,5 millones, lo que lo convierte en el medicamento más caro del mundo.
La aprobación de Hemgenix por parte de CSL Behring "brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia", dijo Peter Marks, director de el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
Hemgenix se usa para tratar a pacientes con hemofilia B que actualmente están usando terapia profiláctica con factor IX o que tienen episodios de sangrado espontáneo severo o han tenido sangrado potencialmente mortal. Con base en estudios clínicos, la infusión redujo las hemorragias anuales y "el 94 por ciento de los pacientes interrumpieron la profilaxis con factor IX y permanecieron sin profilaxis", dijo la compañía, lo que abre la posibilidad de que el medicamento elimine el factor IX. pacientes adultos.
Como resultado de un defecto de un solo gen, la hemofilia B es un trastorno hemorrágico raro y de por vida cuyo tratamiento actualmente disponible requiere que los pacientes se sometan a rigurosas infusiones profilácticas de factor IX de por vida. Si bien es efectivo, los pacientes son propensos a sufrir episodios de sangrado espontáneos, mientras que Hemgenix les permite a las personas "fabricar su propio factor IX", según CSL Behring.
Hemgenix trata a los pacientes a nivel del genoma, con un virus diseñado que porta el gen expresado en el hígado para producir el factor IX de la coagulación. Se cree que las terapias génicas mejoran significativamente las condiciones médicas al abordar las causas subyacentes.
“Incluso si el precio es un poco más alto de lo esperado, creo que tiene posibilidades de éxito porque 1) los medicamentos existentes también son muy caros y 2) los pacientes con hemofilia viven con el temor constante de sangrar”, dijo a Bloomberg Brad Loncar, jefe director ejecutivo de Loncar Investments. “Un producto de terapia génica será atractivo para algunos”.
El tratamiento único de Hemgenix puede permitir que las personas eviten las infusiones regulares de los proveedores de tratamiento actuales, Biogen y Pfizer. Afortunadamente, el precio de lista no es necesariamente lo que los pacientes pagan por el medicamento, porque habrá subsidios del gobierno.
La hemofilia es un trastorno hemorrágico caracterizado por la incapacidad del cuerpo para coagular la sangre adecuadamente debido a la falta de suficientes proteínas o factores de coagulación. Casi siempre es una enfermedad genética, que es motivo de preocupación cuando el sangrado se produce internamente y conduce a daños en órganos y tejidos que ponen en peligro la vida. Los síntomas incluyen sangrado excesivo por cortes, sangre en la orina y sangrado en el cerebro. Muchas personas nacen con este trastorno y el tipo más común es la hemofilia A con factor VIII bajo, seguida de la hemofilia B con factor IX bajo. La hemofilia adquirida puede ser causada por condiciones autoinmunes y reacciones adversas a medicamentos.
Según la Clínica Mayo, la hemofilia casi siempre ocurre en los niños y se transmite de madre a hijo a través de uno de los genes de la madre. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC, por sus siglas en inglés) afirman que la hemofilia ocurre en aproximadamente 1 de cada 5000 nacimientos de varones. Un caso conocido de hemofilia fue el del hijo del zar Nicolás II, Alexei Romanov, cuya enfermedad influyó en la historia rusa a través de la intervención curativa de Rasputín. La FDA aprobó Hemgenix tras los resultados de un estudio clínico multinacional, abierto, de un solo grupo, Fase III HOPE-B que evaluó la seguridad y eficacia del tratamiento.
Según un estudio de 54 participantes, Hemgenix aumentó los niveles de actividad del factor IX y redujo la necesidad de profilaxis de reemplazo de rutina, mientras que hubo una reducción del 54 % en la tasa de sangrado anual desde el inicio. La terapia génica permitió a los pacientes producir una actividad promedio del factor IX del 39 por ciento a los seis meses y del 36,7 por ciento a los 24 meses después de la infusión, dijo CSL Behring. Después del tratamiento, 51 de los 54 participantes interrumpieron el uso profiláctico y permanecieron libres de terapias profilácticas continuas previas.
Los efectos adversos más comunes después de la terapia génica con Hemgenix fueron enzimas hepáticas elevadas, dolor de cabeza, niveles elevados de una determinada enzima en la sangre, síntomas similares a los de la gripe, reacciones relacionadas con la infusión, fatiga, náuseas y malestar.
De todos modos, es un gran paso adelante para la medicina: un poco caro, pero la vida no tiene precio.
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El artículo FDA aprueba el fármaco más caro del mundo proviene de Economic Scenarios .
Esta es una traducción automática de una publicación publicada en Scenari economici en la URL https://scenarieconomici.it/la-fda-approva-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo/ el Sat, 26 Nov 2022 16:00:04 +0000.